John Cunningham（中），医学博士，正与CAR T细胞治疗患者Sam Tinaglia（右）及其母亲Suzie对话。

芝加哥大学医学中心是美国少数几个致力于为小儿急性淋巴细胞性白血病（ALL）提供突破性基因治疗的场所。这一疗法刚刚获得美国食品和药物管理局批准。

嵌合抗原受体T细胞（或CAR T细胞治疗）针对两种常见形式的癌症，已被用于芝加哥大学医学中心的临床试验中，用以治疗成人ALL和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。

“CAR T细胞治疗彻底改变了对急性淋巴细胞白血病的治疗”，芝加哥大学儿科主任、癌症专家、科默儿童医院主任医师、医学博士John Cunningham如是说，“我30年前来到美国，打算做这样的疗法。我们需要关注这种可以根除特定类型癌症的治疗方式。”

其中一种癌症是B细胞急性淋巴细胞白血病，是最常见的儿童癌症。 小儿急性淋巴细胞性白血病是一种快速进行性白血病，主要发生于3至25岁的儿童和青少年。今年，美国有将近3,100名21岁以下的患者将被诊断为ALL。

作为化疗、放射和干细胞移植等癌症治疗方式的补充，CAR T细胞治疗通过使用患者自身的改性血细胞来瞄准和破坏癌细胞。

芝加哥大学医学中心正在与Kymriah的制造商诺华（Novartis）合作，成为芝加哥为儿科患者提供治疗的国家网络的一部分。 Cunningham医生率先为治疗儿科病人做出了努力。FDA已经批准未满25岁的患者使用Kymriah。诺华表示将使用临床结果来帮助确定治疗成本。

全美90％接受早期CAR T细胞临床试验的ALL患儿已经得到持续缓解。接受标准治疗的DLBCL患者经常复发，但用CAR T细胞疗法治疗的患者，其长期存活率翻了一番。现在，约有50％的患者似乎有持续的完全缓解。

FDA批准将Kymriah用于ALL患儿，并预计批准由Kite Pharma Inc. 开发的用于治疗成人DLBCL和ALL的CAR T细胞疗法。

18岁的Sam Tinaglia居住在Park Ridge， 是全美第一批参加急性淋巴细胞白血病CAR T细胞治疗临床试验的100名儿童之一。 2003年，5岁的Tinaglia被诊断出患病，并在最初治疗的五年后首次复发。在接下来的七年里，医生们实施了更多的化疗和骨髓移植手术。每复发一次，他的生存机会就减轻一分。

“我们以为已经走到了最后”，Sam的母亲Suzie说，“但是随后，Cunningham医生告诉我们关于CAR T细胞临床试验的事，这对Sam这样别无选择的孩子来说是一种希望。”

2015年，Sam上高中的第一年，Cunningham将他转诊至费城儿童医院接受CAR T细胞治疗。“六个星期后，他们把我送回家”，刚上大一的Sam说，“我显然很开心，因为我的癌症有希望永远消失。”

Sam将在科默儿童医院继续接受治疗。他曾在那里接受了针对ALL的大部分治疗，现在还有儿童癌症幸存者中心的专家在跟进。

“对于Sam而言，CAR T细胞疗法正是他确切需要的治疗方法”，Suzie说道，“我们非常感谢这个方法。我们从来没有想过可以走到这一步。”