成人细胞治疗主任、肿瘤学家Michael R. Bishop位于芝加哥大学医学中心现代化的先进细胞治疗设施内。
CAR T细胞免疫疗法在两年前获得商业批准,可用于治疗某些血癌。自那以后,这一疗法持续显示出巨大的前景。为此,芝加哥大学医学中心的研究人员拓宽了研究范围,来探索这种突破性疗法还可以怎样被用于对抗其他形式的疾病。
2017年,美国食品和药物管理局批准将CAR T细胞免疫疗法用于弥漫性大B细胞淋巴瘤的成人患者和急性淋巴细胞白血病的儿童和青年患者。芝加哥大学医学中心成为芝加哥和伊利诺伊州首家经认证能够同时提供这两种治疗方法的机构,这涉及到一个革命性的过程,该过程利用患者自己的基因改造T细胞来发现和破坏癌细胞。截至2019年9月,医学中心已经使用CAR T疗法治疗了100例患者。
芝加哥大学医学中心是美国中西部地区提供最多CAR T试验的机构。目前,中心针对多发性骨髓瘤、急性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和慢性淋巴细胞性白血病等血液疾病进行了15项研究。肺癌、宫颈癌和头颈癌等实体瘤试验还处于早期阶段。
“这些试验并没有广泛普及,其中一些还是世界范围内首次试验”,芝加哥大学医学中心造血细胞治疗主任Michael Bishop(医学博士)谈到:“这些试验仅在选定的机构中完成,而我们被要求完成了多例。”
Bishop和他的团队看到了令人鼓舞的结果。
“我们发现成人淋巴细胞性白血病的反应率超过90%,多发性骨髓瘤的成功率超过50%,在某些研究中甚至更高”,Bishop谈到。
在大B细胞淋巴瘤中,长期完全缓解的成功率为30%至40%。“我们看到了巨大的成功,但我们还需要改进”, 他补充说:“我们现在试图理解为什么某些人会做出反应,而另一些人却不会。”
尽管CAR T细胞疗法已成为癌症治疗方面的一项革新性创新,但其在治疗所有癌症方面的成功是有限的。例如,该疗法对卵巢癌之类的软性肿瘤并不是十分有效,因为改造后的T细胞很难找到这些肿瘤,Bishop表示。
在CAR-T已经显示出希望的领域,进展一直很快。芝加哥大学医学中心有望成为美国首家向患者提供“现成”可用的CAR-T细胞的医院。2019年夏天,芝加哥大学医学中心开设了先进细胞治疗设施,这是一个占地1万平方英尺的现代化实验室,可以加工和制造用于治疗目的的细胞,包括CAR T细胞治疗。
不久之后,芝加哥大学医学中心将不再需要取出患者自己的血细胞送至实验室进行基因工程(这可能需要数周的时间),而是使用库存的CAR-输注T细胞。这些库存细胞将来自年轻、健康的捐赠者。这将加快向芝加哥大学医学中心患者运送“活药”的速度。
此外,制药公司正在竞相开发更多CAR T细胞和基因治疗产品,旨在靶向特定的疾病细胞,而不损害正常健康的细胞。
人们对医院CAR-T试验的兴趣持续增长。2019年9月,芝加哥大学医学中心的CAR T细胞研讨会吸引了大量观众,全场座无虚席。
“我们提供的是其他任何人都无法提供的真正的尖端疗法”,Bishop谈到:“我们希望能够改善患者的预后和生活。”