1984年，Susan Cohn在Michael Reese 医院任职儿科住院医生期间遇到了Emily，这是一个活泼的4岁女孩，被诊断出患有一种称为神经母细胞瘤的罕见儿科癌症。

“Emily那么懂事，那么聪明，那么有趣”，Cohn说：“我们虽然使用了最好的治疗方法，我还是看到她的肿瘤在继续生长，我看到她生病，我看到她死去。”

从那时起，Cohn决定将自己的职业生涯奉献给神经母细胞瘤的研究和治疗。神经母细胞瘤是一种周围神经细胞癌，通常会影响5岁以下的幼儿，通常出现在腹部，但也可以位于颈部、胸部或骨盆。

“我开始思考我可以做些什么来改善这种情况，改善预后，这样的话，像Emily这样的小朋友就不用死了”，现任芝加哥大学儿科临床研究主任的Cohn说。

根据美国癌症协会的数据，神经母细胞瘤约占儿童所有癌症的6%，平均诊断年龄为1至2岁。在美国，每年仅诊断出约800例新病例。

Cohn遇到Emily时还处于神经母细胞瘤研究的早期，当时高危神经母细胞瘤患儿存活率仅略高于20%。

近40年后，神经母细胞瘤的五年存活率为60%，Cohn在管理和治疗这种疾病方面的工作已经得到国际认可。无论是在临床试验和风险分级方面的领导力，还是在侵略性、高风险神经母细胞瘤分子基础上的实验室工作，在更有效、更有针对性的治疗以及神经母细胞瘤的管理方式取得重大进展方面，Cohn都贡献了自己的一份力量。

伊利诺伊州唯一的衬铅病房

她最引人注目的成就之一是间位碘代苄胍（MIBG）治疗科室——包括一个排列着4.5万磅铅砖的病房。2014年4月，她和她的团队在芝加哥大学医学中心科默儿童医院建立了这个科室，用于治疗复发的神经母细胞瘤和其他难治性癌症。科默儿童医院是伊利诺伊州唯一一家、也是全美十几家配备了先进MIBG疗法的医院之一。这种疗法需要高度专业化的护理团队和专门的衬铅病房，旨在最大限度地减少对家人、其他患者和工作人员的辐射暴露。

MIBG是一种能被神经母细胞瘤（neuroblastoma）细胞主动吸收的分子（“neuro”指的是神经，“blastoma”指的是一种影响未成熟/发育中细胞的癌症)。放射性碘被附着在MIBG上，并通过静脉输注给患者。MIBG将放射性碘直接传递到神经母细胞瘤细胞，杀死肿瘤细胞。当辐射到达肿瘤后，它会在几天内通过体液（如尿液、唾液、皮肤分泌物）离开孩子的身体。

“孩子在这段期间必须住院，并且留在床上，插上导管以便收集尿液，这通常需要三到五天”，Cohn谈道。

由于高水平的辐射，患者会在一个衬铅房间里接受治疗。为了帮助打发时间并与外界保持联系，孩子们通常会通过闭路电视频道玩bingo之类的游戏，或者通过对讲机与他们的父母进行交流。父母们仅能有限地探视房间，直到辐射水平降低。

这种靶向放疗已被证明是对标准治疗无反应的神经母细胞瘤患儿最有效的治疗方法之一。 基于在复发性疾病患儿中观察到的高反应率，现在正在一项随机 3 期研究中对新诊断的高危神经母细胞瘤儿童进行MIBG测试。

“MIBG是目前最有效的治疗方法之一，反应率约为30%”，Cohn谈道：我们在科默儿童医院建立了一支出色的护理团队，在神经母细胞瘤、核医学和辐射安全领域拥有专业知识。我们很高兴拥有提供各种有效治疗方式的设施，这样家庭就不需要远离芝加哥去接受MIBG或其他尖端疗法。”

Cohn的多学科团队包括肿瘤学家、高级执业护士、核医学医生和技术人员、辐射安全专家、放射药剂师、儿童生活专家和社会工作者，他们都致力于为患者及其家人提供全面的医疗服务、安全和支持。

正是这种创新思维和团队合作使在芝加哥大学医学中心接受治疗的患者受益。

致力于治愈

Herzog一家在为他们的小儿子Carson寻找治疗方法近三年后遇到了Cohn。Carson的儿科医生最初认为当时3个月大的Carson患有耳部感染引发的癫痫。但他的病情恶化了。Carson在11个月大的时候开始失去对肌肉的控制。在2岁时，他的全身强直阵挛（大发作）发作。

他的父母知道必须要采取更多措施了。

他的母亲Jessica Herzog约见了儿科神经学家Chlong Chai Phitsanuwong（医学博士），他是科默儿童医院的癫痫专家，请来Cohn帮助弄清他的症状。

Carson的诊疗团队决定对他进行副肿瘤综合征测试。副肿瘤综合征是另一种罕见疾病，由于对恶性肿瘤起免疫反应而影响神经系统。Cohn要求进行全身CT扫描，以寻找导致神经系统症状的潜在原因。

房间里的每个人看到Carson肺部的肿瘤时都倒吸了一口凉气。

“在Carson将近 3 岁时，我们终于获得了诊断结果，这完全是因为 Comer 的团队听取了我们的意见并真正关心他”，Jessica说。

在手术和使用皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 治疗后，Carson的症状得到了改善，IVIG 使用浆细胞中发现的人类抗体来对抗疾病或感染。他现在是一个快乐的3岁孩子，喜欢跑步和积木。

“我们又可以去公园了”，Herzog说。 “以前我们不得不离开，因为Carson可能会摔倒，现在我们可以享受在一起的时光。这是最好的礼物。”

Cohn继续她在这一领域的工作，通过第一批临床试验，研究 IVIG 与泼尼松和风险适应化疗对 OMA 相关神经母细胞瘤患儿的治疗。

为未来的研究奠定基础

Cohn被任命为芝加哥大学儿科系学者项目的首任主任，这使她能够实现她的另一项抱负：发展那些关注临床研究、以改善年轻患者预后的年轻教师的学术生涯。

这是 Cohn 十多年来指导临床研究人员所做工作到底拓展，这些研究人员包括儿科肿瘤学家Samuel Volchenboum（医学博士，博士）。

“在很多方面，我的职业生涯都受到了Cohn博士的影响”，Volchenboum 说。

几十年前，Cohn和Volchenboum曾经住在距离对方只有三个街区的地方。虽然他们当时并不认识对方，但他们在儿科癌症研究领域的游戏规则改变者——儿科癌症数据共享中心（PCDC）——上面展开了合作。

PCDC是一个生态系统，其中存储了来自患有多种癌症（包括神经母细胞瘤）的儿童的临床信息和其他类型的数据。获取大数据往往是创新和发现的催化剂；然而，当在罕见的儿科癌症中工作时，大数据可能很难获得。

从历史上看，这些数据保存在全球各地不同的电子表格中。2005年，Cohn与英国的Andrew Pearson（医学博士）共同领导了一项工作，收集来自世界各地被诊断患有神经母细胞瘤的儿童的临床数据。2012年，Cohn和Volchenboum开始合作，对数据收集及其访问进行系统化和扩大。

如今，PCDC已发展到便于将多种类型的数据连接和聚合到单个基于云的环境中，世界各地的任何人都可以访问该环境。

截至今天，PCDC拥有超过2.2万名神经母细胞瘤患儿的信息，以及其他类型儿童癌症（包括软组织肉瘤和白血病）的数据。这些数据可供全世界的研究人员使用，并且已经取得了一些开创性的发现，这是在较小的数据集下无法实现的。

“这在很大程度上归功于Cohn博士对神经母细胞瘤的远见”，Volchenboum说。

最近，临床信息和基因组数据之间的联系已经建立，这将极大提高对这些癌症的生物学基础的理解，并为更好的治疗策略提供见解。

Cohn对神经母细胞瘤研究和治疗领域的未来感到兴奋。

“随着我们发现更多关于神经母细胞瘤生物学的知识，以及我们需要针对的目标，我认为我们将提出新的更好的治疗方法，继续推动治愈曲线向上”，Cohn表示：“我对此深信不疑。”