由麻省总医院布里格姆癌症研究所与芝加哥大学医学中心综合癌症中心研究者牵头开展的一项Ⅰ期临床试验显示，一种在研CAR‑T疗法可使复发/难治性多发性骨髓瘤患者获得深度且持久的治疗应答。该研究结果发表于《新英格兰医学杂志》。

复发或难治性多发性骨髓瘤患者在经过多轮治疗后，常常面临无有效治疗方案可用的困境。除此之外，部分现有的靶向B细胞成熟抗原（BCMA，一种表达于骨髓瘤细胞表面的蛋白）的CAR-T细胞疗法，与罕见但严重的神经系统不良反应相关。

该研究团队公布了anitocabtagene autoleucel（anito‑cel）Ⅰ期临床试验结果，这是一项处于研究阶段、靶向BCMA的CAR‑T细胞疗法。

全部38名接受治疗的受试者均对治疗产生应答，近80%患者达到完全缓解。大量患者获益持久：超半数患者在两年时仍无疾病进展，65%患者生存期达到3年。严重的免疫相关不良反应与神经不良反应发生率低，未报告迟发性神经系统并发症。

芝加哥大学医学中心医学教授、细胞治疗中心主任，资深作者迈克尔・R・毕晓普（Michael R. Bishop，医学博士）表示：“对于一项Ⅰ期临床试验而言，这是非常出色的数据。即便使用低剂量anito‑cel，大部分患者即刻实现完全缓解，且没有一例患者出现重度毒性反应。我们希望进一步探究背后的机制。”

基于实验室分析，研究者推测：anito-cel经基因工程改造的D结构域BCMA结合结构域，在保持杀伤肿瘤细胞活性的同时，限制了过度免疫激活，以及那些可能损害 CAR-T细胞功能或导致毒性的特征。

“考虑到这些并发症的严重性和潜在持久影响，本项I期研究中未出现神经毒性和炎症性不良反应尤其令人鼓舞”，第一作者、麻省总医院布里格姆癌症研究所血液/肿瘤学临床研究副主席、细胞免疫治疗项目副主任马修・弗里高特（Matthew Frigault，医学博士说）：“新型D结构域结合分子可能促成了这一结果；令人瞩目的疗效与鼓舞人心的安全性数据相结合，为继续探索这一新的治疗选择奠定了重要基础。”

目前anito‑cel正在开展Ⅱ期、Ⅲ期临床试验，在更大规模的多发性骨髓瘤患者人群中验证上述结果。

该研究题为《Anito-cel：一种D结构域BCMA CAR-T：I期结果与结合分子特征分析》，由Arcellx与吉利德旗下Kite公司资助。

其他作者包括Binod Dhakal、Andrzej J. Jakubowiak、Noopur Raje、Kamalika Banerjee、C. Jenny Mu、Kevin C. Hart、Sigal Shachar、Lawrence P. Andrews、Laurene S. Cheung、Faith M. Griffin、Alexandra R. Witter、Michael Hyde、Chester Pham、Nikitha Gandra、Tenzin Shakya、Bhargavi Rajan、Christa Cortesio、Samuel T. Haile、Heba Nowyhed、Priyanka Nair-Gupta、Priyam Mitra、Rebecca J. Chan、Ana Kostic、Christopher R. Heery和Jacalyn Rosenblatt。

芝加哥大学医学中心生物科学部持续走在癌症诊疗与研究前沿。2027年4月，该医学中心新建的艾伯维基金会肿瘤中心将正式启用。这是伊利诺伊州首座独立癌症大楼，为患者与社区提供先进诊断、创新疗法、转化医学研究与全方位医疗支持。