尽管存在多种治疗多发性骨髓瘤的有效方法，但这种血癌患者面临着一个令人沮丧的现实：大多数人会在几年内复发，并且随着每次复发，治疗效果会越发不明显。

“尽管如此，我们继续增加新药物和新治疗方案，使患者离没有选择余地的境况越来越远”，血液学家兼肿瘤学家 Andrzej Jakubowiak（医学博士，博士）谈道。Jakubowiak是国际公认的多发性骨髓瘤专家，领导着芝加哥大学医学中心的一支研究团队。

多发性骨髓瘤患者可能数年内没有任何症状。当疾病处于活动状态时，例如在患者第一次寻求医疗帮助或疾病处于晚期时，他们可能会经历骨痛、疲劳甚至精神错乱等症状。由于癌症来自通常通过分泌抗体来帮助抵抗感染的浆细胞，多发性骨髓瘤还会削弱患者的免疫系统，导致频繁感染。

然而，Jakubowiak 对一种名为 idecabtagene vicleucel（商品名为 Abecma）的新细胞疗法的有效性感到特别兴奋。

“我们突然有了一种工具，可以彻底改变这种疾病晚期的自然历史”，他说。

2021年3月，FDA批准Abecma作为第一种基于细胞的基因疗法，用于治疗难治性多发性骨髓瘤患者。它通过特异性靶向骨髓瘤细胞表面的BCMA受体发挥作用。三重难治性多发性骨髓瘤患者，如果已经接受过四种或四种以上的治疗，包括抗CD38单克隆抗体、蛋白酶抑制剂和免疫调节药物，则符合条件，应与医生讨论治疗方法。

“没有这种治疗，我们就绝望了”，芝加哥大学医学中心多发性骨髓瘤负责人 Jakubowiak 说。 “这就是为什么这种疗法改变了游戏规则。”

由于在细胞治疗方面的专业知识和治疗多发性骨髓瘤的强大专科（其中包括一个多学科诊所，致力于为新患者提供快速跟踪护理），芝加哥大学医学中心被选为芝加哥首家提供 Abecma 的医院。芝加哥大学医学中心是多发性骨髓瘤研究联盟的成员，该联盟由 25 家学术医院组成，致力于为患者提供有前景的疗法。

芝加哥大学医学中心多发性骨髓瘤研究人员是众多临床试验的首席研究员和联合研究员，最近使用创新的治疗方案实现了出色和持久的反应——即便是在晚期疾病患者中也如此。

“这就是为什么患者应该在专门的中心接受细胞治疗”，专门研究多发性骨髓瘤的血液学家和肿瘤学家Benjamin Derman（医学博士）谈道：“我们在疾病的任何阶段都取得了令人印象深刻的反应。”

Derman解释说，Abecma的治疗过程类似于为移植收集干细胞的过程，但有关键的区别。患者被连接到一台特殊的机器上，机器抽取他们的血液，过滤掉T细胞，然后将血液返回他们的身体。T细胞被带到实验室，在那里经过数周的时间，它们被基因改造，以识别和攻击癌变的骨髓瘤细胞。

然后，患者接受为期三天的化疗，以消除体内剩余的T细胞，以便在几天后接受改良的T细胞。输注时间不到30分钟。

“在许多情况下，这是一种一次性的治疗方法”，Derman说：“这不需要持续治疗，并允许治疗中断。”

在输注后的两周内，医生会密切观察患者的副作用。一种可能的继发效应是称为细胞因子释放综合征的全身性炎症，其特征是发烧、心跳加快和低血压。另一种是神经毒性，即神经系统的某些元素暂时受损，可能表现为震颤、混乱和沟通问题。

“很多副作用都有解药”，Derman：“我们可以安全地提供这种治疗，而且在大多数情况下不需要重症监护。”

在接受Abecma治疗后，KarMMa临床试验中的患者经历了更长的缓解期，从3到4个月（使用以前最好的治疗方法）改善到大约一年；一些患者实现了20个月以上的缓解。虽然Abecma不是治愈的方法，但Derman表示，目前多发性骨髓瘤治疗的创新速度表明，当Abecma的影响消失时，应该会有新的治疗方法。

“我们一直在努力延长患者的生命，同时确保他们感觉良好”，Derman说：“我认为这是我们在芝加哥大学医学中心做得很好的事情。”