芝加哥大学医学中心的肝病专家们很快将开始开具一种首创的处方药,用于治疗晚期代谢功能障碍相关性脂肪肝病(MASLD),以前称为非酒精性脂肪肝(NAFLD)。
瑞美替罗(Resmetirom)是首个获批用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的药物,于2024年3月14日获得FDA批准,将以Rezdiffra这一品牌名称进行销售。MASH是MASLD的晚期阶段,其特征是肝脏炎症和被称为纤维化的瘢痕。
“到目前为止,肝病领域还没有一种治疗方法能逆转纤维化,而纤维化是所有其他问题的根源”,芝加哥大学医学中心代谢和脂肪/脂肪性肝病主任玛丽·蕾内拉Mary Rinella(医学博士)谈到。
“如果我们能阻止或减缓肝纤维化,理论上我们能避免许多下游后果,如死亡、肝衰竭、肝癌和移植需要”,蕾内拉说。
蕾内拉与来自芝加哥大学医学中心和其他医疗机构的研究同事一起,为瑞美替罗的三期临床试验提供了建议和帮助,该试验于2024年2月报告了积极的结果。经过一年的治疗,大多数服用瑞美替罗药片的试验参与者的肝纤维化得到逆转或停止发展。
“我们成功地完成了人们认为不可能完成的任务:我们达到了生物终点。生物终点是可测量的健康标志物,监管机构希望这些标志物能预测治疗的临床疗效”,蕾内拉谈到。
在该药物进入临床后,蕾内拉和她的合作者们仍在继续研究。他们将延长第三阶段试验,以检查长期结果。他们强调,常规医疗保健和筛查应更有意识地关注MASH患者的诊断,以最大限度地发挥这一突破性的影响。
“我们估计美国至少有2500万人可以从这种药物中获益,但其中只有一小部分人在诊所中被确诊”,蕾内拉说。
一旦瑞美替罗可供临床使用,芝大医学中心的专家们就会开始将其纳入符合条件的患者的治疗计划中,作为代谢性肝病综合治疗方法的一部分,此外还包括饮食疗法和生活方式调整。