左起:Piotr Bachul(医学博士),胰岛细胞移植研究员;Laurencia Perea(护理学士,注册护士);Lindsay Basto(护理硕士,注册护士);胰岛移植接受者Mark Morrison;访问医生Michal KomorNiczak(医学博士);Piotr Witkowski(医学博士),胰腺和胰岛移植主任。
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许多1型糖尿病患者生活在血糖水平可能突然降低的恐惧中。如果不加以治疗,这种低血糖可能会导致精神错乱、意识丧失,甚至死亡。
大多数糖尿病患者可以通过胰岛素控制其血糖水平,但有些患者被认为是“脆弱的”——他们的血糖水平可能不会发出通常应该出现的发抖或出汗作为警告信号,而是会剧烈波动(通常会下降)。
Mark Morrison从16岁起就患有糖尿病。十年前,低血糖导致他两次撞车。在其中一次事故中,他撞到一棵树,导致胸骨折断。在另一起车祸中,他的车起火了。
现年63岁的Morrison谈道:“我可以每天吃同样的食物,持续同样的运动量,服用同样的胰岛素,但某一天我会高血糖,而另一天会低血糖。”
Mallory Kon在5岁时被诊断出患有糖尿病。成年后,,她发现她的血糖会在一小时内从正常水平突然降至危险的低水平。有时,她的血糖水平甚至会变得非常低,导致她无意识睡着。“我竟然无法感觉到血糖在下降”,她说,“这真的很可怕。”
后来,Kon和Morrison在芝加哥大学医学中心加入一项临床试验,接受了一种新型治疗:胰岛移植。现在,他们已经停用胰岛素多年。胰岛是胰腺中的细胞团,包含几种类型的细胞,包括产生胰岛素的β细胞。1型糖尿病患者自身的免疫系统会破坏这些β细胞,导致糖尿病患者需要每天注入胰岛素来控制血糖水平。
胰岛移植将供体的胰岛移植到糖尿病患者体内。在治疗过程中,外科医生通过一支小导管将供体胰岛输注到患者肝脏,而不需要手术。然后,胰岛内的β细胞开始产生胰岛素,起到胰腺的作用。目前,与任何器官移植一样,患者在手术后仍必须服用抗排斥药物。
Morrison在2013年11月接受了移植手术,仅仅三周后,他就完全停用了胰岛素。“我可以大吃感恩节晚餐而不用担心我需要注入多少胰岛素,而且从那以后我再也没有使用过胰岛素”,他说:“我感到非常幸运。”
最活跃的胰岛移植中心
自2005年以来,由Piotr Witkowski(医学博士)领导的芝加哥大学医学中心的外科医生们已经实施过69例胰岛移植,其中包括去年的10例。这使芝加哥大学成为目前全美提供胰岛移植这一治疗方式的三家医疗机构中最活跃的一家。“这种尖端疗法成本高昂,并且成本仅由研究资金支付,这限制了移植的数量和患者获得治疗的机会”,Witkowski说。
“这些患者一直生活在对死亡的恐惧中”,Witkowski补充道:“这种治疗方式比胰腺移植的侵入性更小。目前美国有150多万1型糖尿病患者,这种方式有可能帮助其中最绝望的数百人。”
尽管这一治疗方式已在欧洲多个国家、加拿大以及澳大利亚获得批准,但在美国仍被认为是试验性的。与其他国家不同,FDA将胰岛归类为生物药物而非用于移植的组织或器官,也没有完全批准胰岛移植。
Witkowski在临床试验中实施这一方式,并继续努力申请批复,期望使任何符合条件的患者都能接受治疗。最近,他在《内分泌学前沿》杂志上发表了一篇观点文章,主张将胰岛纳入现有的器官移植监管框架。
“尽管在过去的20年里,胰岛移植已经被证明是安全有效的,但非常不幸的是,现行法规仍无法保障为美国的糖尿病患者提供胰岛供应和保险赔付”,Witkowski说,“我们需要把它作为治疗标准。”
继续改进
2014年,Kon接受了捐赠者胰岛,几个月后,她就停用了胰岛素。治疗后六个月里,她仍然感觉虚弱,渴望高脂肪的食物。但与她之前担心血糖水平的生活相比,这已经完全不算什么,因为她整整半年都在出差。
“以前,我不得不一直在包里放一罐可口可乐,而现在,我只要直接出门就可以,不用担心自己的血糖会降到很低,也不必携带胰岛素”, 现年35岁的Kon表示:“在工作中,我可以自愿参加更多的项目,因为我知道在开会或在全国各地旅行时,我不必再担心血糖问题。”
Morrison发现,在胰岛移植后不久,他的跑步里程就能够增加一倍,他也最终跑完了半程马拉松。他还发现,他手脚的神经疼痛(糖尿病的副作用)停止了。在运送汽车零部件的工作中,他再也不用担心低血糖导致发生车祸了。
“我知道我能保住双脚,而且我的预期寿命也大大提高了”,他说:“我的血糖现在一直都能得到控制。事实上,它比大多数人的都要好。”
去年秋天,Morrison、Kon和另一位患者参加了一场聚会,庆祝他们停用胰岛素8周年,还热烈地讨论了他们的新生活。他们三人仍会去Witkowski的诊所进行后续拜访,并定期联系胰岛移植的护士Lindsay Basto(护理硕士,注册护士)和Laurencia Perea(护理学士,注册护士)。“Witkowski医生是我见过的最聪明的人”, Morrison说。
Witkowski继续研究改善胰岛移植结果的方法,例如给患者服用抗炎药物。他的团队目前正在与一家公司合作,对将胰岛放入患者腹壁而非肝脏内的设备进行测试。
“Kon和Morrison都是我们在胰岛移植治疗方面的进步中受益的患者,他们只需一次胰岛输注就可以享受长期的脱离糖尿病的生活,而且几乎没有与免疫抑制相关的副作用”, Witkowski说:“他们的肾脏、心脏和其他器官功能,以及糖尿病视网膜病变和神经病变,随着时间的推移都能保持稳定或改善。
“胰岛移植已被证明是安全有效的,我们正在继续努力通过这种方式来改善患者预后”,他说。“技术就在那里。胰岛移植需要为更多的患者所用,这样我们才能在这一领域取得进步,提高疗效并限制副作用。我们希望,我们要求紧急更新监管规定的呼吁将得到聆听和落实。